Afiyet Bakanı Fahrettin Koca, Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastaları amacıyla risdiplam etkin maddeli solüsyon şeklindeki ilacın ruhsatlandırma aşamasına geldiğini ve böylelikle iki ilacın otama rehberinde düz alacağını bildirdi.

Nazır Adam, SMA Olgun Yerleşmiş toplantısının peşi sıra yaptığı yazılı açıklamada, toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi bitmeme eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki akıbet gelişmelerin ele alındığını belirtti.

SMA’nın kalıtımsal, ilerleyen, süreğen, nörolojik tıpkısı hastalık olduğunu anımsatan Âdem, “2016’ya büyüklüğünde dünyada bilinen ayrımsız tedavisi olmayan bu çor zımnında hastalığın Cins-1 formu tanıdık bebeklerin yüzde 90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016’bile ‘nusinersen’ etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından bilahare bu bebekleri hayatta ağrımak üzere aynı imkan oluştu. Bu gelişmenin aceleten akabinde ülkemizde kip çokça acun ülkesinde benzer olabilecek şekilde nusinersen tedavisi eksiksiz hastalarımıza ücretsiz verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz alıyor.” bilgisini paylaştı.

Zaman içerisinde ilmî verilerin bu tedavinin daha enerjik olması için olanaklı olan en er zamanda uygulanmasının gerekliliğini gösterdiğinin altını çizen Kayırıcı, bu kapsamda Mayıs 2022’bile Türkiye genelinde SMA yenidoğan taramalarının başlatıldığına dikkati çekti.

Nazır Koca, “Bu kapsamda bugüne büyüklüğünde 753 bin 350 bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden deva tedavisi alması gerektiği hekimlerince belirleme edilenlere bildirme güdük sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında teşhis alarak nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte esen kalım oranımız yüzdelik 100 yerine gerçekleşti.” ifadesini kullandı.

“Ülkemiz, evlilik öncesi tarama programını yapabilen birkaç ülkeden biri”

SMA Fen Yerleşmiş’nun hastalığın önlenmesine yönelik sonuç 5 yılda yaşanan gelişmeleri birlikte inceden inceye takip ettiğini ve bu çerçevede dünyada haddinden fazla beş altı ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programının hayata geçirildiğini tamlayan Koca, “Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem birlikte istemeleri halinde bu aplikasyon başlamadan evvel evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve dimdik süt kuzusu sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.” değerlendirmesinde bulundu.

Solüsyon şeklindeki SMA ilacının ruhsatlandırılması amacıyla son aşamaya gelindi

Icra Vekili Eş, ilk merhem tedavisinin hastalara ulaştırılmasının ve verilerinin izlem edilmesinin beraberinde SMA’dahi kullanılmak için geliştirilen diğer ilaçlarla ilgilendiren bilimsel gelişmelerin dahi Bilim Kurulunca yakından izlendiğini vurgulayarak, şunları kaydetti:

“Bu bağlamda nusinersen ile gelişigüzel ‘risdiplam’ canlı maddeli umar ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilişik tekmil veriler dahi izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü de geniş iyice tedavilerdir. Temas üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir.

Bunlardan risdiplam faal maddeli ilacın ülkemize girmesi üzere mukteza yasalı prosedürler ilişkin firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza mahlul şeklinde oral yolla verme olanağı bile sunacak bu ilaçla ilişkin ilmî veriler değerlendirilmiş, ilgilendiren ilacın ruhsatlandırılması üzere sonuç aşamaya gelinmiştir. Selen kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza zahir ulaştırılacağına büyüklüğünde afiyet sistemimizin üstüne sakıt birlik detaylar inceden inceye değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bildik nursinersen tedavisinin uygulanmasının kırıcı olduğu hastalar amacıyla seçenek namına sunulmasına karar verilmiştir. Devlet verileri arttıkça Fen Oturmuş yoluyla uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir.”

Koca, böylelikle SMA hastaları için artık iki ilacın otama rehberinde düz alacağını vurguladı.

“Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara kâr göstermediği bilinmektedir”

Sağlık Bakanı Insan, “jen tedavisi” namına da aşina Zolgensma isimli tedaviyle ilgili SMA Selen Yerleşmiş’nda, yapılan değerlendirmelere ilgili bütün bilimsel veriler ve gelişmelerin yakından izleme edildiğinin altını çizdi.

Bakanlık amacıyla asıl olanın Malumat Kurullarının değerlendirmesi ve hastaların küresel aktörlerin vereceği zararlardan korunması olduğunu vurgulayan Herif, “Bu anlamda adı geçen ilaçla ilişik ister bilimsel veriler gerekse hastalar üzerine çalışmalar konusunda çetin çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletleri’nde ruhsatlandırılmasına asıl dokuma eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin meydan aldığı ilmî yayın çok prestijli aynı bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır.” bilgisini paylaştı.

İlacın aylak olduğu kategorik tanıdık teneffüs cihazına bağımlı Tür-1 ve gâh Makule-2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleriyle oynanması pahasına, sıkıntılı dışında kâh hekimler aracılığıyla muhtemelen ara sıra ülkelerde ilaç uygulamaları yapıldığını nâkil Eş, şöyle bitmeme etti:

“Bu noktada ülkemizde doğan herhangi bir SMA’lı bebeğin etkinliği tanıdık benzeri tedaviyi aldığını ve yapılan SMA arkalama kampanyalarının hiçbirine Esenlik Bakanlığı yerine izin vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Fakat gösterge gösteren, hassaten cihaza vabeste ve tedaviden tek fayda görmeyecek bu hastalar için bile kampanyalar yapılmaktadır. Üste onayımız dışında, bu kabil kampanyalarla sıkı dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve üstünlük görmeyince yine nusinersen tedavisine sürmek için Bakanlığımıza referans yapılan çokça sayıda bebeğimiz mevcuttur.

Tüm bu tabloya karşın hastalarımıza melfuf ayrımsız yarar sağlayabileceği ihtimalini ayn ardı etmemek amacıyla ilişkin firma yetkilileri ile ülkemize ilacın girişi için kanuncu bire bir başvuruları olmamasına karşın görüşülmüş ve bilimsel kanıtları gerçekleştirme edilerek Selen Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Bilgi Kurulumuzca yapılan değerlendirmede, Zolgensma isimli ilaçla tedavinin, gayrı tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı aynı bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür.”

“SMA Bilgelik Kurulumuz yer güdük sürede değerlendirmeyi yapacak”

Antrparantez Avrupa İlaç Ajansı’nın Zolgensma tedavisinde ortaya sâdır taraf etkiler nedeniyle 12 aydan şişman çocuklara yakın zamanda bunama getirdiğine dikkati çekici Kayırıcı, şu açıklamalarda bulundu:

“Bu kapsam Olgun Kurulumuz eliyle yakından takip edilmektedir. Fakat Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından mevrut semptomu olmayan SMA Nev-1 bebekler üstünde sair ilaçlara analog etkinliği olduğunu gösteren akıbet 5 kamer içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Kullanılmamış tıpkı inceleme yapılması için ilgilendiren firmadan kaynak yaşam verileri dilek edilerek kullanılmamış benzeri istimara yapılmasının akla yatkın olacağı düşünülmüştür. SMA Marifet Kurulumuz sunma bodur sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.”

SMA tedavisinde dünyada geçer üç ilaçtan nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, risdiplam destur müracaatını yapmış ve serencam aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya asıl tek girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve sakıncasız uygulaması açısından ruhsatlandırma sonuç evre önemlidir.”

“Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine arzu göstermeyeceğiz”

Bakan Insan, SMA hastaları ve aileleri üzere realist beklentilere dair esenlik hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedeflediklerini belirterek, şu değerlendirmeyi yaptı:

“Alelhusus açıklamak isteriz ki umudun suistimaline şimdiye büyüklüğünde cevaz vermediğimiz kabil artık bile müsaade vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara maşa edilmesine irade göstermeyeceğiz. Henüz önce çocuklarımızın denek adına kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak ilmî kanıtla etkinliği kanıtlama edilmiş seçme otama üzere ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.”